GUISADO GIL AB, HERRERA HIDALGO L, MOLEÓN RUIZ M, BERNABÉU WITTEL J, MEJÍAS TRUEBA M, RODRÍGUEZ
RAMALLO H, ÁLVAREZ DEL VAYO BENITO C
HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO. AVENIDA MANUEL SIUROT S/N.
OBJETIVOS Revisar sistemáticamente la documentación científica existente sobre el uso de sirolimus tópico en la edad pediátrica.
MATERIALES Y MÉTODOS Análisis crítico de los trabajos recuperados en las bases bibliográficas MEDLINE (vía PubMed), EMBASE y SCOPUS, utilizando los términos “topical” AND “sirolimus OR rapamycin” AND “child* OR pediatric*”, como término libre en título y resumen. Los criterios de inclusión fueron: estudios con metodología cualitativa o cuantitativa, originales o casos clínicos, a todos los niveles asistenciales, que describiesen la patología para la que se utilizó la fórmula magistral sirolimus tópico, y sin límite de fecha. Se excluyeron aquellos trabajos identificados como duplicados, estudios no clínicos (in vitro o in vivo), trabajos realizados exclusivamente en pacientes adultos, en idiomas distintos del español e inglés y artículos en los que no se pudo acceder al texto completo. Se recogieron los siguientes datos: año de publicación, tipo de estudio, características de la población de estudio, indicación, concentración de fórmula magistral sirolimus y resultados del tratamiento.
RESULTADOS Y CONCLUSIONES
Resultados Se recuperaron 276 trabajos, de los que al aplicar los criterios de inclusión/exclusión, fueron seleccionados 32. Los datos recogidos fueron: -Años de publicación: 2010-2018. -Tipos de estudio: casos únicos o series de casos (29 artículos=90,6%) y ensayos clínicos (3 artículos=9,4%). -Características de la población: 23 artículos (71,9%) incluían niños de todas las edades y 9 (28,1%) incluían niños y adultos. -Se identificaron 27 artículos (84,4%) donde la indicación de tratamiento eran lesiones cutáneas asociadas a esclerosis tuberosa (24 publicaciones sobre angiofibroma facial, 1 sobre máculas hipomelánicas, 1 sobre fibroma subungueal y 1 sobre el tratamiento de varios tipos de lesiones cutáneas asociadas a esclerosis tuberosa). En el resto de artículos la indicación de uso fue: 2 linfangioma circunscrito, 1 neurofibroma en Neurofibromatosis tipo I, 1 tricoepitelioma familiar múltiple y 1 malformaciones capilares. -Concentración fórmula magistral sirolimus: • Angiofibroma facial (AF) en esclerosis tuberosa: sirolimus 0,1% (45,8% de estudios), sirolimus 0,2% (16,7%), sirolimus 0,4% (8,3%) y sirolimus 1% (8,3%). Un estudio (4,2%) no indicaba la concentración usada y 4 publicaciones (16,7%) 249 utilizaron varias concentraciones entre 0,003-1%. Una de éstas, un ensayo clínico con sirolimus tópico 0,05, 0,1 y 0,2%, establece como concentración óptima 0,2%. • Otras manifestaciones de esclerosis tuberosa: máculas hipomelánicas (sirolimus 0,2%), fibroma subungueal (sirolimus 0,1%) y varios tipos de lesiones cutáneas (sirolimus 1%). • Linfangioma circunscrito: sirolimus 1%. • Neurofibroma en Neurofibromatosis tipo I: sirolimus 0,02%. • Tricoepitelioma familiar múltiple: sirolimus 1%. • Malformaciones capilares: sirolimus 1%. -Es un tratamiento bien tolerado y efectivo. La efectividad se midió en función de la mejoría subjetiva de las lesiones, salvo en 4 publicaciones de AF en esclerosis tuberosa donde los pacientes alcanzaron reducciones en el índice FASI (facial angiofibroma severity index).
Conclusiones El uso de sirolimus tópico en Pediatría es diverso siendo el más común el AF en esclerosis tuberosa. Existe heterogeneidad en la concentración utilizada en las fórmulas magistrales tópicas, sobre todo en AF. El alto precio del principio activo hace que la optimización de la concentración de sirolimus sea una opción a considerar especialmente en pacientes con enfermedad estable.
POSTER IN: 63 ed. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) - Palma - 8 al 10 de Noviembre de 2018.
HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO. AVENIDA MANUEL SIUROT S/N.
OBJETIVOS Revisar sistemáticamente la documentación científica existente sobre el uso de sirolimus tópico en la edad pediátrica.
MATERIALES Y MÉTODOS Análisis crítico de los trabajos recuperados en las bases bibliográficas MEDLINE (vía PubMed), EMBASE y SCOPUS, utilizando los términos “topical” AND “sirolimus OR rapamycin” AND “child* OR pediatric*”, como término libre en título y resumen. Los criterios de inclusión fueron: estudios con metodología cualitativa o cuantitativa, originales o casos clínicos, a todos los niveles asistenciales, que describiesen la patología para la que se utilizó la fórmula magistral sirolimus tópico, y sin límite de fecha. Se excluyeron aquellos trabajos identificados como duplicados, estudios no clínicos (in vitro o in vivo), trabajos realizados exclusivamente en pacientes adultos, en idiomas distintos del español e inglés y artículos en los que no se pudo acceder al texto completo. Se recogieron los siguientes datos: año de publicación, tipo de estudio, características de la población de estudio, indicación, concentración de fórmula magistral sirolimus y resultados del tratamiento.
RESULTADOS Y CONCLUSIONES
Resultados Se recuperaron 276 trabajos, de los que al aplicar los criterios de inclusión/exclusión, fueron seleccionados 32. Los datos recogidos fueron: -Años de publicación: 2010-2018. -Tipos de estudio: casos únicos o series de casos (29 artículos=90,6%) y ensayos clínicos (3 artículos=9,4%). -Características de la población: 23 artículos (71,9%) incluían niños de todas las edades y 9 (28,1%) incluían niños y adultos. -Se identificaron 27 artículos (84,4%) donde la indicación de tratamiento eran lesiones cutáneas asociadas a esclerosis tuberosa (24 publicaciones sobre angiofibroma facial, 1 sobre máculas hipomelánicas, 1 sobre fibroma subungueal y 1 sobre el tratamiento de varios tipos de lesiones cutáneas asociadas a esclerosis tuberosa). En el resto de artículos la indicación de uso fue: 2 linfangioma circunscrito, 1 neurofibroma en Neurofibromatosis tipo I, 1 tricoepitelioma familiar múltiple y 1 malformaciones capilares. -Concentración fórmula magistral sirolimus: • Angiofibroma facial (AF) en esclerosis tuberosa: sirolimus 0,1% (45,8% de estudios), sirolimus 0,2% (16,7%), sirolimus 0,4% (8,3%) y sirolimus 1% (8,3%). Un estudio (4,2%) no indicaba la concentración usada y 4 publicaciones (16,7%) 249 utilizaron varias concentraciones entre 0,003-1%. Una de éstas, un ensayo clínico con sirolimus tópico 0,05, 0,1 y 0,2%, establece como concentración óptima 0,2%. • Otras manifestaciones de esclerosis tuberosa: máculas hipomelánicas (sirolimus 0,2%), fibroma subungueal (sirolimus 0,1%) y varios tipos de lesiones cutáneas (sirolimus 1%). • Linfangioma circunscrito: sirolimus 1%. • Neurofibroma en Neurofibromatosis tipo I: sirolimus 0,02%. • Tricoepitelioma familiar múltiple: sirolimus 1%. • Malformaciones capilares: sirolimus 1%. -Es un tratamiento bien tolerado y efectivo. La efectividad se midió en función de la mejoría subjetiva de las lesiones, salvo en 4 publicaciones de AF en esclerosis tuberosa donde los pacientes alcanzaron reducciones en el índice FASI (facial angiofibroma severity index).
Conclusiones El uso de sirolimus tópico en Pediatría es diverso siendo el más común el AF en esclerosis tuberosa. Existe heterogeneidad en la concentración utilizada en las fórmulas magistrales tópicas, sobre todo en AF. El alto precio del principio activo hace que la optimización de la concentración de sirolimus sea una opción a considerar especialmente en pacientes con enfermedad estable.
POSTER IN: 63 ed. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) - Palma - 8 al 10 de Noviembre de 2018.
